類風溼關節炎 基因治療現契機
 

以藥物控制基因的功能,將是未來類風溼關節炎治療的新策略。美國及日本合作研究發現,類風濕患者的基因序列中,有42個位置與正常人相異,可能就是類風濕的致病原因,若能針對那些基因突變的位置設計藥物,效果將比現行抑制免疫系統的療法更理想。研究人員還發現,部分類風濕基因突變位置,與某些白血病相同,可望創造既有藥物全新的應用。

類風濕屬於慢性自體免疫疾病,也就是免疫系統因不明原因攻擊患者正常的骨骼與軟骨組織,造成四肢關節腫痛及僵硬,嚴重恐致變形或萎縮,也可能侵襲其他器官;全球類風濕患者占總人口的比例都差不多,約為0.5至1%,女性患者約為男性的3倍,多在30至50歲間發病。現行的免疫抑制劑療法僅能控制病情,緩解疼痛等症狀,難以根治類風濕,且相對提高患者受細菌或病毒感染的風險。

美國哈佛大學醫學院與日本理化學研究所統合生命醫科學研究中心團隊合作,收集全球70個醫療機構,近3萬名類風濕患者與7萬3千名正常民眾的基因資料,透過比對後發現,在1千萬個基因序列的「位點」當中,有42個位點的突變,可能直接或間接導致類風濕。

英國曼徹斯特大學類風濕專家史蒂夫艾瑞表示,該篇發表於頂尖學術期刊《自然》的研究所代表的意義,在於大規模地比對包括歐洲裔及亞洲裔類風濕患者,與正常民眾基因序列間的差異,也就是這些「可能」的致病因子在各人種中都會出現,若能對此設計具有基因功能針對性的藥物,或許就能完全治癒類風濕。

事實上,過去研究曾發現近60個可能導致類風濕的基因位點突變,部分學者認為位點數目龐大,針對單一突變用藥成功率極低,但哈佛大學醫學院教授羅伯特普蘭吉表示,研究人員已確認某種現行的類風濕藥物,是針對某個基因突變作用而產生藥效,普蘭吉推測,這個用藥的策略若能成立,「那麼糖尿病、阿茲海默症、冠狀動脈心臟病等病因複雜的疾病,也能用同樣的概念進行治療。」

普蘭吉還指出,部分與類風濕相關的基因突變,也同時發生在白血病患者的基因序列當中。英國曼徹斯特生物醫學研究中心主任珍沃辛頓接受BBC訪問時則表示,臨床對許多白血病用藥的作用機制及藥效都已相當清楚,一旦證實也能用於治療類風濕,對患者不啻為一大福音,「所以我支持盡快展開臨床人體實驗。」

 

 

【2013/12/26 台灣醒報】 http://udn.com/

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